Transplantul de celule stem hematopoietice și mielofibroza primară

Revizuirea transplantului de celule stem pentru mielofibroza primară

Alegerea tratamentului optim pentru mielofibroza primară poate fi o provocare. Deseori nu există o alegere clară. Există mai multe tratamente pentru mielofibroza primară, dar numai transplantul de celule stem hematopoietice (denumit și transplant de măduvă osoasă) este curativ.

De ce nu primesc toți un transplant?

Un remediu pare minunat, deci vă puteți întreba de ce toată lumea cu mielofibroză primară nu primește un transplant.

Este vorba despre echilibrul dintre risc și beneficiu.

Tratamentul în cazul mielofibrozei primare este determinat de o categorie de risc bazată pe semnele și simptomele pe care le experimentați. Dacă nu aveți simptome sau aveți simptome cu boală cu risc scăzut, supraviețuirea medie după diagnostic este de 15,4 ani. În acest caz, complicațiile potențiale (boala acută sau cronică a grefei față de gazdă și moartea) asociate cu transplantul depășesc beneficiul vindecării. Studiile au arătat că supraviețuirea pe o perioadă de cinci ani la persoanele cu risc scăzut sau la boala cu risc 1 cu grad intermediar a fost mai mică dacă au fost supuse unui transplant de celule stem hematopoietice. Cu toate acestea, la boala intermediară-2 și cea cu risc ridicat, supraviețuirea de cinci ani a fost îmbunătățită la persoanele care au primit un transplant comparativ cu cei care nu au făcut-o.

Dacă aveți mielofibroză primară intermediară-2 sau cu risc înalt, este preferat tratamentul transplantului de celule stem hematopoietice (HSCT). Deoarece vârsta mai în vârstă crește riscul complicațiilor legate de transplant (predominant secundar bolii grefă versus gazdă ), HSCT a fost rezervată în mod istoric pentru persoanele cu mielofibroză primară sub vârsta de 60 de ani.

Deoarece vârsta medie a persoanelor cu mielofibroză primară la diagnostic este de 67, acest lucru limitează semnificativ numărul persoanelor cu mielofibroză primară care sunt potențial candidate pentru această terapie. În plus, donatorul preferat pentru HSCT este un frate care se potrivește. Un frate complet (aceeași mamă și tată ca și destinatarul) are o șansă de a fi un meci, limitând în continuare numărul de persoane care pot fi supuse acestei terapii.

Prognozei post-transplant

În prezent, 40 până la 60% dintre persoanele cu mielofibroză primară care suferă transplant vii timp de cel puțin trei până la patru ani. Există unele dovezi care sugerează că supunerea splenectomiei (îndepărtarea chirurgicală a splinei) înainte de transplantare este asociată cu rate de supraviețuire îmbunătățite, în special la bărbați, dar motivul pentru aceasta nu este pe deplin înțeles. În plus, persoanele care dezvoltă mielofibroză după policitemie vera sau trombocitmie esențială par să aibă o rată mai bună de supraviețuire după transplant decât persoanele cu mielofibroză primară.

Cine nu este eligibil?

Unii oameni cu boală cu risc crescut nu sunt candidați pentru HSCT. Acest lucru este determinat în primul rând de probabilitatea de supraviețuire după HSCT.

Lucrurile ca splină excesivă mare (mai mult de 8 cm sub coastele cu coaste) și mai mult de 20 de transfuzii de sânge înainte de transplant (în special dacă aveți ambele) au fost asociate cu o supraviețuire mai mică de cinci ani după transplant.

Ce dacă nu sunteți eligibil?

Deci, ce se recomandă dacă aveți mielofibroză primară cu risc crescut, dar nu sunteți eligibil pentru HSCT sau dacă nu aveți un donator? Dacă aveți simptome cum ar fi mărirea dureroasă a splinei, oboseală, dureri osoase, transpirații nocturne etc., ruxolitinibul ar putea fi o terapie rezonabilă.

Sa demonstrat că ruxolitinib reduce simptomele, reduce dimensiunea splinei și îmbunătățește anemia la persoanele cu mielofibroză primară. O altă alternativă la HSCT ar putea fi înscrierea la un studiu clinic. Acest lucru vă va oferi acces la medicamente care sunt studiate ca terapie potențială pentru mielofiboză primară timpuriu.

Nu este ușor de învățat că nu sunteți eligibil pentru un tratament, dar nu uitați să explorați toate opțiunile.

Viitorul transplanturilor ca tratament

Cu îmbunătățiri în tratamentele din jurul transplantului, cum ar fi regimul utilizat pentru prepararea măduvei osoase înainte de transplant și medicamentele utilizate pentru a preveni boala grefă versus gazdă, se efectuează mai multe transplanturi la persoanele cu vârsta peste 60 de ani și cu donatori alternativi potrivite sau potrivite cu donatorii independenți).

Unele centre vor transplant oameni cu mielofibroză până la vârsta de 75 de ani.

Sperăm că, cu îmbunătățiri continue, HSCT va fi disponibil pentru mai mulți oameni cu mielofibroză. Deoarece mielofibroza primară este o condiție rară, va dura ani de zile înainte de a înțelege clar rolul donatorilor alternativi în HSCT pentru această tulburare.

surse:

Ballen K. Cum să gestionăm problema transplantului în mielofibroză. Blood Cancer Journal. 2012; 2: E59.

Tefferi A. Managementul mielofibrozei primare. În: UpToDate, Post TW (Ed), UpToDate, Waltham, MA. (Accesat la 29 iunie 2016.)