Transplantul de celule stem este un domeniu experimental și în curs de dezvoltare al sclerozei multiple (SM) , iar până acum rezultatele științifice au fost promițătoare. Acestea fiind spuse, experții sunt precauți, deoarece acest tip de terapie impozitează corpul și necesită o cântărire atentă a pro-versurilor contra.
Transplantul de celule stem în scleroza multiplă
În trecut, transplanturile de celule stem au fost rezervate pentru cei cu anumite tipuri de cancer al sângelui sau măduvei osoase, cum ar fi leucemia, limfomul sau mielomul multiplu.
Dar, în ultimii ani, transplantul de celule stem a fost investigat în tratarea altor afecțiuni medicale imune, inclusiv a sclerozei multiple.
Un transplant de celule stem pentru tratarea MS începe cu o procedură numită recoltare de celule stem. Această procedură presupune eliminarea celulelor stem ale unei persoane din propriul flux sanguin (accesat printr-o venă) sau din măduva osoasă proprie (accesată printr-un ac în pelvis).
Termenul medical formal pentru aceasta este un transplant de celule hematopoietice autologe - autolog, care înseamnă că celulele stem proprii ale persoanei sunt folosite și hematopoietice care înseamnă formarea celulelor sanguine.
Odată ce celulele stem sunt colectate și stocate, o persoană va avea sistemul imunitar fie suprimată (numită transplant non-mieloablativ), fie șterse (numită transplant mieloablativ). Această suprimare sau ștergere este obținută prin intermediul medicamentelor de chimioterapie și a anticorpilor care diminuează imunitatea.
Diferența dintre suprimarea și ablația sistemului imunitar (ștergerea) este aceea că ștergerea necesită doze mai mari și mai toxice de chimioterapie, comparativ cu suprimarea, care necesită doze mai mici, mai puțin toxice.
După terminarea acestei faze, o persoană se va odihni câteva zile înainte de a trece prin perfuzie cu celule stem - o procedură în care celulele stem sunt date înapoi persoanei printr-o venă.
După infuzare, celulele stem se deplasează din sânge în măduva osoasă, unde reproduc și construiesc un nou sistem imunitar - ideea fiind că acest sistem imunitar nou și îmbunătățit va fi sănătos și nu va ataca teaca mielinei în creier și spinal din cordonul ombilical.
Știința din spatele transplantului de celule stem în statele membre
Într-un studiu canadian din Lancet din 2016 , 12 participanți adulți cu scleroză multiplă recurent-remisivă și 12 pacienți cu SM progresiv secundar au suferit transplant de celule stem. Acești participanți aveau o boală agresivă și un prognostic general foarte slab, ceea ce înseamnă că au avut multiple recidive MS precoce cu handicap susținut, în ciuda tratamentului cu MS.
Rezultatele acestui studiu au fost totuși promițătoare. Dintre cei 24 de participanti, 17 (70 la suta) nu au avut activitate de boala SM la trei ani dupa transplant. Activitatea de boală a MS nu a însemnat:
- nu apar noi recăderi la SM
- nu există noi leziuni MS la RMN
- nici o dovadă de progresie a bolii
In plus, la 7,5 ani de la transplant, 40 la suta dintre participanti au avut imbunatatire a incapacitatii lor legate de SM. De fapt, unii dintre participanți au avut recuperări remarcabile, printre care:
- rezoluția nistagmului și ataxiei
- reveniți la serviciu sau la școală
- căsătorie sau angajare
- având copiii care utilizează ouă / spermă bancată sau donată
Cu toate acestea, este important să rețineți că dintre cei 24 de participanți, unul a murit din cauza unei infecții, o complicație legată de transplantul de celule stem. Un alt participant a dezvoltat, de asemenea, probleme grave legate de ficat și a fost spitalizat pentru o perioadă lungă de timp. De asemenea, au existat o serie de efecte secundare legate de transplant, cum ar fi febra neutropenică și toxicitatea asociată chimioterapiei.
Mai multe cercetări privind transplantul de celule stem în statele membre
Într-un studiu din 2015 în JAMA , 123 de participanți cu MS cu recidivă-remisie și 28 de participanți cu SM progresiv secundar au suferit transplant de celule stem.
Participanții au fost urmăriți, în medie, timp de 2,5 ani. Spre deosebire de studiul anterior, sistemele imune la acești pacienți au fost suprimați, spre deosebire de a fi șterși înainte de infuzia de celule stem - numită transplant de celule stem non-mieloablative .
Rezultatele au sugerat o scădere a numărului de recăderi și a numărului de leziuni MS îmbunătățite cu gadoliniu la toate RMN-urile transplantului de celule stem. Imaginile RMN din creier au fost finalizate la 6 luni după transplant și apoi anual.
De asemenea, a existat o îmbunătățire cu unul sau mai multe puncte în scorul EDSS la 50% dintre participanți la 2 ani și la 64% dintre participanți la 4 ani. Scorul EDSS măsoară gravitatea și evoluția MS la a fi dezactivată. Dar această îmbunătățire a fost observată doar în cazul celor cu MS cu recidivă-remisivă (nu la cei cu SM progresiv secundar) și la cei care au prezentat SM timp de 10 ani sau mai puțin.
Acest studiu a avut efecte secundare mult mai puțin îngrijorătoare - fără decese sau infecții grave. Acest lucru este probabil atribuit suprimării versus ștergerea sistemului imunitar înainte ca celulele stem să fie perfuzate.
Un cuvânt din
În timp ce aceasta este o cercetare interesantă, experții sunt încă precauți. Aceste studii sunt mici și nu au grupuri de control. Studii mai mari și mai lungi sunt necesare pentru a înțelege cu adevărat beneficiul și siguranța transplantului de celule stem în tratamentul MS. De asemenea, riscurile de sănătate ale transplantului de celule stem sunt foarte reale. A găsi astfel modalități de reducere a acestor riscuri este o provocare actuală și stringentă.
In plus, chiar daca transplantul de celule stem este aprobat pentru SM, poate fi o terapie care este rezervata pentru cei cu SM mai severa, care au esuat terapii traditionale cum ar fi interferoni sau Copaxone - nu neaparat ca nu va functiona pentru cei cu boala mai blânda , dar doar că riscurile ar putea să nu merite.
surse:
Societatea Americana pentru Cancer. Transplantul de celule stem pentru cancer.
Atkins și colab. Imunoablația și transplantul de celule stem hemopoietice autologe pentru scleroza multiplă agresivă: un studiu multicentric cu fază unică în grupul multicentric. Lancet. 2016. 2016 iunie 8. pii: S0140-6736 (16) 30169-6.
Burt RK și colab. Asocierea transplantului de celule stem hematopoietice non-mieloablative cu dizabilități neurologice la pacienții cu scleroză multiplă recurent-remisivă. JAMA . 2015 Jan20; 313 (3): 275-84.