O discuție despre terapia de a doua și a treia linie
Deși majoritatea copiilor și un număr mic de adulți cu trombocitopenie imună (ITP) au un număr normal de trombocite, unii vor continua să aibă un curs cronic. Ideea de a avea PTI cronică poate fi alarmantă, așa că să analizăm ce înseamnă asta aici.
În primul rând, ITP poate fi clasificat ca:
- Primar: ITP primară se datorează distrugerii autoimune a trombocitelor. La copii, majoritatea cazurilor sunt ITP primare.
- Secundar: ITP secundar este asociat cu o altă afecțiune cum ar fi lupusul , HIV , hepatita C sau leucemia limfocitară cronică .
Deși tratamentele pentru a rezolva sângerările pentru ITP primar și secundar pot fi similare, tratamentul ITP secundar este axat pe starea medicală care stau la baza. Un control mai bun al stării de sănătate subiacente poate îmbunătăți trombocitopenia.
Primele ITP pot fi apoi subdivizate în:
- Diagnosticat recent la trei luni.
- Persistent: ITP care persistă mai mult de trei luni.
- Cronică: Dacă persistă mai mult de 12 luni, este etichetată ca fiind cronică.
- Refractar: Acest termen este utilizat în general pentru a defini ITP care necesită tratament (pacientul are simptome de sângerare) care este refractar la terapia de primă linie (steroizi, IVIG, WinRho) sau splenectomie .
În ciuda faptului că majoritatea adulților diagnosticați cu ITP primar vor continua să dezvolte un curs cronic, majoritatea vor menține un număr stabil de trombocite (în general, mai mult de 20.000 de celule pe microliter), unde sângerarea spontană este mai puțin probabilă.
Acești pacienți pot necesita, ocazional, cursuri suplimentare de tratament. Un exemplu este intervenția chirurgicală, în care numărul de trombocite trebuie adesea să fie mai mare pentru a preveni sângerarea în timpul procedurii.
A doua linie de tratamente
Provocarea este pentru pacienții care continuă să aibă sângerări, în ciuda tratamentelor de primă linie.
În anii trecuți, splenectomia a fost considerată principala linie a terapiei de a doua linie. Splenectomia funcționează în două moduri. În primul rând, elimină locul primar al distrugerii trombocitelor. În al doilea rând, elimină unele limfocite care produc anticorpi anti-plachetare care trăiesc în splină. Îndepărtarea acestor limfocite poate crește durata de viață a trombocitelor.
Splenectomia are o istorie cunoscută, cu mai mult de 85% dintre pacienți răspunzând, marea majoritate cu normalizarea numărului de trombocite. În ciuda acestei rate de succes, splenectomia nu este lipsită de riscurile sale, mai ales riscul de septicemie copleșitoare (infecție bacteriană gravă).
Din cauza acestor riscuri, unii medici consideră rituximab terapia de a doua linie. Rituximab este un anticorp care se atașează de limfocitele B (una din celulele albe din sânge care produce anticorpi), determinând distrugerea acestora. Cu o producție mai mică de anticorpi anti-plachetare din limfocitele B, trombocitele nu vor fi distruse. Rituximab se administrează în mod obișnuit sub formă de perfuzie iv o dată pe săptămână timp de patru săptămâni, dar uneori pot fi administrate mai puține săptămâni. Răspunsul la rituximab este mai variabil decât splenectomia, cu unii pacienți având răspunsuri de durată, dar și cu alți pacienți recidivanți.
A treia linie de tratamente
Din fericire, acum există terapii de a treia linie disponibile pentru ITP.
Timp de mulți ani sa crezut că în ITP trombocitele s-au făcut în mod normal în măduva osoasă, dar au fost distruse atunci când au fost eliberate în circulație. Profesioniștii știu acum că funcția trombocitară este de asemenea afectată. Această cunoaștere a determinat dezvoltarea de medicamente numite agoniști ai receptorilor de trombopoietină (TPO).
În prezent, există doi agoniști ai receptorilor TPO disponibili în SUA, elthrombopag și romiplostim. Elthrombopag este administrat zilnic pe cale orală și romiplostim se administrează o dată pe săptămână sub formă de injecție subcutanată. Deși elthrombopag poate părea a fi o terapie mai ușoară deoarece este administrat pe cale orală, nu se pot consuma alimente care conțin calciu timp de mai multe ore înainte și după doză.
După stabilirea dozei de întreținere, adulții pot învăța cum să administreze romiplostim acasă.
Agoniștii receptorilor TPO sunt considerați medicamente de întreținere cronică utilizate pentru a menține numărul de trombocite suficient de mare pentru a preveni sângerarea. Aceste medicamente pot fi utilizate atât la copii cât și la adulți cu PTI cronică.
Ca și în cazul mai multor terapii medicale, ordinea tratamentului de primă, a doua și a treia linie poate varia în funcție de caracteristicile individuale ale pacientului. Dacă aveți întrebări sau nelămuriri cu privire la terapia dumneavoastră, ar trebui să discutați cu medicul dumneavoastră.
surse:
Bussel JB. ITP la copii: Managementul bolii cronice. În: UpToDate, Post TW (Ed), UpToDate, Waltham, MA.
George JN și Arnold DM. ITP la adulți: terapii secundare și terapii ulterioare. În: UpToDate, Post TW (Ed), UpToDate, Waltham, MA.