Fiecare candidat de droguri oferă un mecanism unic de acțiune
În prezent, singurul tratament disponibil pentru boala celiacă este o dietă fără gluten . Dar asta s-ar putea schimba în curând.
Un număr de producători de medicamente desfășoară în prezent studii clinice pentru a evalua siguranța și eficacitatea unui număr de noi medicamente. Fiecare are o abordare diferită și un mecanism de acțiune (MOA). Se speră că prin inhibarea unui proces al acestei tulburări, putem șterge într-o zi în întregime boala celiacă din lexiconul bolilor autoimune .
Printre cei trei candidați cei mai promițători din cadrul conductei de droguri:
INN-202 (Acetat de Larazotide)
Innovate Pharmaceutical's INN-202 (acetat de larazotidă) este un medicament care utilizează o enzimă digestivă puternică care pare să fie capabilă să descompună glutenul înainte ca sistemul imunitar să poată reacționa la acesta. Rezultatele studiului clinic de fază II au fost promițătoare și au demonstrat că medicamentul a fost atât sigur, cât și tolerabil. MoA a medicamentului reduce atât permeabilitatea intestinelor, cât și temperarea mișcării antigenelor autoimune în intestine.
În timp ce INN-202 poate reduce semnificativ simptomele bolii celiacă , este puțin probabil ca o persoană să poată mânca cantități nelimitate de gluten. Unele restricții alimentare vor fi totuși necesare.
Administrația americană pentru alimente și medicamente (FDA) a monitorizat rapid medicamentul. Studiile clinice de fază III sunt în curs de desfășurare. Rezultatele studiului ar putea fi disponibile la mijlocul anului până la sfârșitul anului 2018
Vaccinul Nexvax2
Nexvax2 este singurul candidat de droguri care își propune să imunizeze persoanele împotriva bolii și să le permită revenirea la o dietă normală. Nexvan2 a finalizat deja cu succes un studiu de siguranță de fază Ib și se află în proces de trecere la studii clinice de fază II mai mari.
Nexvax2 este modelat pe o clasă emergentă de vaccinuri terapeutice care vizează tratarea persoanelor deja afectate de o boală.
Se bazează pe aceleași principii ca și terapiile tradiționale de desensibilizare utilizate pentru alergii. Modele similare de vaccin sunt investigate pentru a trata tulburările autoimune, cum ar fi scleroza multiplă, diabetul de tip 1 și artrita reumatoidă.
Nexvax2 este adaptată genetic pentru persoanele care au o genă specifică (DQ2) prezentă la 90% dintre persoanele cu boală. Ca atare, vaccinul nu ar funcționa dacă nu aveți DQ2,
Dincolo de aceasta, singura întrebare pe care o au investigatorii principali este cât de lungi pot fi efectele vaccinului. Procesul de fază Ib a implicat administrarea repetată a dozelor. În timp ce rezultatele au fost promițătoare (mai mulți oameni au reușit să finalizeze o provocare cu gluten decât cei aflați pe un placebo), rămâne de văzut cât de puternic și durabil este medicamentul.
Nu se pune încă niciun cuvânt când cercetătorii vor începe studiile clinice de fază II / III.
BL-7010
BL-7010 oferă o abordare complet diferită în tratarea bolilor celiace. Mai degrabă decât să vizeze intestinele sau răspunsul autoimun, BL-7010 se leagă de proteina glutenului în sine și inhibă capacitatea sa de a fi absorbit.
BL-7010 este un polimer neabsorbant care este capabil să ascundă glutenul de la enzimele care intenționează să-l descompună. Prin aceasta, sistemul imunitar este mai puțin capabil să declanșeze un răspuns autoimun.
Legarea glutenului și a medicamentului va fi apoi expulzată din corp în scaun.
După ce au fost finalizate studiile de fază I și II, producătorii au luat o cale alternativă și au început să promoveze BL-7010 ca supliment alimentar, nu ca un medicament farmaceutic. În ianuarie 2016, compania a primit aprobarea pentru acest lucru din partea Uniunii Europene și în prezent se lansează în studiul de eficacitate clinică sub clasificarea unui dispozitiv medical clasa IIb.
Un cuvânt din
În timp ce promițătoare, este încă neclar dacă oricare dintre aceste medicamente va face să piață. În cele din urmă, orice candidat ar trebui să-și îndeplinească trei promisiuni pentru a fi considerat viabil.
Acestea ar trebui să fie administrate cu ușurință, durabile, să ofere programe de dozare rezonabile, să fie bine tolerabile și, cel mai important, să fie accesibile.
Deci încă mai rămân multe răspunsuri. Dar, cu continuarea cercetărilor și cu privire la mecanismele bolii , vom putea vedea curând o zi în care nu mai trăim fără gluten.
> Sursa:
> Wingjiranirun, M .; Kelly, C .; și Leffler, D. "Situația curentă a dezvoltării bolilor celiace" Jurnalul American de Gastroenterologie. 2016; 111 (6): 779-86.