Acum putem reprograma trupurile noastre
FDA a aprobat tratamentul terapiei genice pentru prima data - o miscare istorica in analele medicinii. Noul tratament - Kymriah (tisagenlecleucel) - utilizează celule T modificate pentru a lupta împotriva leucemiei.
Aprobarea lui Kymriah servește drept aprobator pentru aprobarea altor forme de terapie genică care vor lupta împotriva cancerului și a altor boli grave folosind o abordare nouă și interesantă: reprogramarea corpului prin mijloace artificiale.
Terapie genică bazată pe celule
Terapia genică pe bază de celule se referă la practica introducerii unui material genetic nou într-o populație celulară specifică și apoi reintroducerea acestor celule modificate în organism. Odata ajuns in organism, aceste celule noi pot produce proteine care ajuta la combaterea cancerului sau a altor boli grave.
Kymriah implică introducerea în organism a celulelor T modificate genetic - un tip de limfocite sau a celulelor albe din sânge. Aceste celule T modificate recunosc și atacă celulele leucemice.
Terapia genetică este preferabilă chimioterapiei, deoarece terapiile genetice sunt mai puțin toxice. Chimioterapia afectează întregul organism și provoacă efecte adverse la nivelul întregului organism. Cu terapia genică bazată pe celule, celulele remanufacturate sunt perfuzate local și luptă cu tumorile în mod specific.
Pe lângă faptul că este o formă de terapie genică, Kymriah este, de asemenea, un agent imunoterapeutic. Imunoterapia exercită puterea sistemului imunitar pentru tratarea bolilor.
Kymriah a fost explicat
Din punct de vedere tehnic, Kymriah de la Novartis este o terapie cu celule T cu receptorul antigenic chimeric (CAR) utilizat pentru tratamentul leucemiei acute limfoblastice limfoblastice recidivante sau refractare (adică, rezistente la tratament).
Kymriah este o formă personalizată de imunoterapie în care celulele T ale pacienților sunt colectate mai întâi și apoi trimise la un centru de fabricație.
Celulele T sunt recoltate folosind o procedură numită leucaphareză.
În centrul de fabricație, aceste celule T sunt modificate pentru a include o genă care codifică expresia CAR. Aceste celule modificate sunt apoi perfuzate înapoi în pacient. Odata ajuns in organism, CARs vizeaza un antigen specific numit CD19 care este localizat pe suprafata celulelor leucemice si distruge aceste celule canceroase. Odată ajuns în sânge, aceste celule T modificate cresc și se extind pentru a eradica cancerul în două sau trei săptămâni.
Experții de la FDA au aprobat Kymriah pe un singur braț al unui studiu clinic de fază II în care 63 de copii, adolescenți și tineri cu leucemie limfoblastică limfoblastică acută recidivantă sau refractară B au primit o singură doză de tratament. Dintre acesti participanti, 83 la suta a intrat in remisie dupa trei luni. În plus, 75% au rămas fără boală după șase luni. Este important, Kymriah a fost acordat de prioritate revizuire si descoperiri terapie de catre FDA.
Leucemia limfoblastică acută este un cancer al măduvei osoase și al sângelui. Ea determină organismul să facă limfocite anormale. Aceste celule sanguine anormale elimină rapid celulele sanguine sănătoase din măduva osoasă. Avem nevoie de celulele noastre sanguine pentru a supraviețui.
Când numărul de celule normale din sânge scade dramatic, moartea poate să apară.
Deși adulții în vârstă se pot dezvolta TOI, este în primul rând o boală a copiilor. Aproximativ 90 la suta din copiii cu TOI intra in remisie dupa tratament. Kymriah este aprobat pentru utilizare la pacienții cu vârste mai mici de 25 de ani și care au un cancer recidivat sau cancer care este rezistent la tratament.
Îngrijorări despre Kymriah
Unul privind efectul secundar negativ al oricărui tip de terapie cu anticorpi monoclonali este sindromul de eliberare a citokinelor, o reacție de perfuzie care se numește și furtună de citokină. Citokinele sunt proteine mici care sunt secretate de celule și au efecte asupra altor celule.
În majoritatea persoanelor, simptomele sindromului de eliberare a citokinelor sunt ușoare sau moderate și pot fi ușor tratate. Aceste simptome includ:
- scăderea tensiunii arteriale
- oboseală
- tahicardie
- durere de cap
- febră
- greaţă
- frisoane
- eczemă
- zgâriat gât
- probleme de respirație
Cu toate acestea, pacienții care au cancere de sânge - cum ar fi ALL - prezintă un risc mai mare de a dezvolta o furtună severă de citokine cu simptome care pun în pericol viața. Din acest motiv, perfuziile trebuie să aibă loc la centre cu volum mare, cu specialiști instruiți pentru a gestiona complicații grave precum furtuna cu citokine.
În cele din urmă, Kymriah va costa aproximativ 500.000 de dolari. Cu toate acestea, tratamentul cu Kymriah este în continuare mai ieftin decât un transplant de măduvă osoasă, care este utilizat în mod obișnuit în tratamentul leucemiei.
Un cuvânt din
Refractare sau recidivă ALL este o boală mortală. Aprobarea lui Kymriah oferă speranță pentru câteva sute de tineri din Statele Unite, care nu au opțiuni de tratament la stânga. Sa dovedit eficace în studiile clinice. Cu toate acestea, studiile clinice au fost limitate în timp și rămâne de văzut dacă Kymriah poate induce remiteri de-a lungul vieții.
În termeni generali, aprobarea de către FDA a unei forme de terapie genică pentru prima dată încurajează o nouă epocă a medicinei: o vârstă în care putem reprograma celulele noastre pentru a lupta împotriva cancerului și a altor boli mortale.
> Surse:
> Breslin S. Sindromul de eliberare a citokinelor: implicații generale și de asistență medicală. Jurnalul clinic al asistenței medicale oncologice. 2007; 11: 37-42.
> Colwell J. Panel OKs terapie CAR T pentru leucemie. Cancer Discovery. 27 iulie 2017.
> FDA News Release. Aprobarea FDA aduce prima terapie genică în Statele Unite. 30 august 2017.
> High KA. Terapia genică în medicina clinică. În: Kasper D, Fauci A, Hauser S, Longo D, Jameson J, Loscalzo J. eds. Principiile de internă ale lui Harrison, 19e New York, NY: McGraw-Hill; 2014.
> Klepin HD, Powell BL. Tulburări ale celulelor albe. In: Halter JB, Ouslander JG, Studenski S, High KP, Asthana S, Supiano MA, Ritchie C. eds. Hazzard's Geriatric Medicine și Gerontologie, 7e New York, NY: McGraw-Hill.