Cum puteți obține consumul compasional de droguri al unui medicament investigațional?
Ce se înțelege prin consumul compasional de droguri pentru pacienții cu cancer? Gândiți-vă la aceste întrebări:
Ce se întâmplă dacă există un singur tratament care poate fi văzut, dar nu îndepliniți cerințele privind înscrierea în studiile clinice? Dacă nu ați reușit toate tratamentele alternative, cu excepția unui tratament promițător care nu a fost încă aprobat de FDA?
Când se întâmplă acest lucru, FDA are un plan de rezervă în loc. Aceasta se numește scutirea de folosire compasională sau accesul extins la medicamente experimentale.
Care este sensul și scopul "consumului compasional de droguri?"
Consumul compasional de droguri se referă la utilizarea unui medicament experimental (medicament experimental) sau a unui dispozitiv medical (unul care nu a fost încă aprobat de FDA) în afara unui studiu clinic pentru tratamentul în care nu există un tratament alternativ satisfăcător. Înainte de aprobarea FDA, un medicament experimental nu poate fi vândut sau comercializat în Statele Unite.
Ce este un medicament investigativ nou (IND)? - Revizuirea studiilor clinice și procesul de aprobare FDA
Înainte de a discuta despre consumul compasional de droguri, acesta poate contribui la susținerea și descrierea procesului de introducere a unui nou medicament sau procedură așa cum este dezvoltat și, în cele din urmă, fie respins, fie aprobat de procesul de aprobare al FDA pentru a fi utilizat de publicul larg. Pentru această discuție, voi limita procesul numai la medicamente.
Primul pas pe care cercetatorii il folosesc atunci cand evalueaza un posibil medicament implica studii non-umane. Medicamentele noi în acest context sunt testate fie pe celule canceroase cultivate într-un vas în laborator, fie pe alte animale, cum ar fi șoarecii. Atunci când aceste studii sunt considerate suficient de complete, testarea la om trece prin trei faze ale studiilor clinice .
Studiile clinice de fază 1 se efectuează pe un număr mic de persoane și sunt destinate să răspundă la întrebarea: "Este sigur medicamentul?" Studiile de fază 2 reprezintă următorul pas, destinat să răspundă la întrebarea: "Tratamentul funcționează?" Etapa finala inainte de aprobarea FDA (sau de respingere) este de faza 3 studiile clinice, studii utilizate pentru a raspunde la intrebarea: Are tratamentul mai bine decat tratamente aprobate standard, sau cu mai putine efecte secundare?
Folosind acest scenariu, consumul compasional de droguri ar fi utilizarea unui medicament care se află într-una din fazele studiilor clinice înainte de aprobarea FDA, dar nu ca participant la unul dintre studiile clinice.
Când cineva se poate califica pentru utilizarea compasională a drogurilor (scutire de folosire compasională)?
În mod ideal, pacienții cu cancer care pot beneficia de un medicament nou experimental (IND) ar fi înscriși într-un studiu clinic activ care studiază acest medicament . Acestea fiind spuse, unele persoane care pot beneficia de un medicament care poate fi studiat pot să nu corespundă criteriilor specifice de înscriere în acest studiu clinic din motive precum vârsta, tratamentele anterioare, starea de performanță sau alte condiții de excludere. În acest caz, trebuie îndeplinite două criterii:
- Nu trebuie să existe o terapie alternativă satisfăcătoare pentru diagnosticarea, monitorizarea sau tratarea unei boli grave și
- Riscul probabil pentru persoana din medicamentul experimental (sau procedură) nu este mai mare decât riscul probabil din cauza bolii însăși.
Ce este accesul extins la medicamentele investigate?
Dacă citiți prin documentele FDA, s-ar putea să vă întrebați care este diferența dintre scutirea extinsă și scutirea de folosință compasională sau dacă sunt utilizate în mod alternativ. Răspunsul este că există trei niveluri de acces extins, primul referindu-se la utilizarea de către o persoană fizică Aceste niveluri includ:
- Utilizarea medicamentelor experimentale pentru pacienți individuali
- Medii de pacienți cu dimensiuni medii (până la 100) și
- Grupuri mai mari de pacienți (mai mult de 100)
Cerințe privind accesul individual la medicamentele investigate pentru cancer
Pentru a aplica accesul individual trebuie îndeplinite următoarele cerințe:
- Medicamentul (sau procedura) trebuie să fie pentru diagnosticarea, monitorizarea sau tratamentul unei boli grave.
- Pacientul trebuie să fie neeligibil pentru toate studiile clinice în curs de desfășurare ale medicamentului.
- FDA trebuie să determine că scutirea de compasiune nu va interfera cu nici un stadiu al studiilor clinice în curs de desfășurare ale medicamentului.
- Nu trebuie să existe o alternativă satisfăcătoare sau un tratament comparabil pentru pacient sau pacientul nu poate tolera aceste terapii alternative.
- Un pacient trebuie să aibă un diagnostic de cancer pentru care medicamentul experimental a demonstrat activitate. Cu alte cuvinte, FDA trebuie să determine că există suficiente dovezi că medicamentul este sigur și eficient pentru a justifica utilizarea acestuia pentru un anumit pacient.
- Pacientul trebuie, de obicei, să fi fost supus unui tratament standard care nu are succes.
- Medicamentul trebuie utilizat pentru o afecțiune gravă sau care pune viața în pericol, în care riscurile tratamentului experimental depășesc riscul de a nu primi tratament. Cu alte cuvinte, riscul, inclusiv moartea, al tratamentului experimental este considerat a fi mai mic decât riscul de deces din cauza bolii fără tratament.
- Obținerea medicamentului implică participarea activă a medicului și a pacientului
- Medicul trebuie să fie dispus să gestioneze medicamentul și să finalizeze monitorizarea tratamentului
- Compania care produce drogul trebuie să fie de acord să furnizeze medicamentul (FDA nu poate "forța" compania să furnizeze medicamentul.) În cazul în care compania solicită plata pentru medicament, pacientul trebuie să furnizeze această plată.
- FDA, după primirea cererii, va lua o decizie cu privire la posibilitatea de a permite sau nu o scutire de utilizare compasională. Este important să rețineți că, deși acest lucru pare a fi un proces dificil, începând cu anul 2009, FDA a aprobat marea majoritate dacă cererile noi de droguri experimentale pe care le-a primit .
Procesul de aplicare a consumului compasional de droguri
Există 2 tipuri de aplicații pentru utilizarea compasională. Acestea includ:
- Utilizare de urgență - Într-o situație de urgență, o cerere poate fi făcută prin telefon (sau altă formă rapidă de comunicare), iar un oficial FDA poate acorda autorizație prin telefon pentru a începe tratamentul. Medicul curant trebuie sa urmeze aceasta autorizatie verbala cu o cerere scrisa de utilizare a drogurilor experimentale in termen de 15 zile de la autorizarea verbala a FDA de a utiliza drogul. (Dacă nu este suficient timp pentru a obține aprobarea din partea unei comisii de evaluare experimentală (IRB) într-o situație emergentă, tratamentul poate începe fără aprobarea IRB, atâta timp cât IRB este notificat de către medicul care oferă tratamentul de urgență în termen de 5 zile lucrătoare.)
- Utilizarea compasională (acces unic la pacient) - Dacă nu există o urgență care pune viața în pericol, medicul curant trebuie să completeze o nouă aplicație experimentală de utilizare a medicamentului. Odată ce această cerere este transmisă FDA, FDA are o perioadă de 30 de zile în care cererea poate fi revizuită și o decizie luată cu privire la acceptare sau respingere. Rețineți că, de cele mai multe ori, decizia va fi comunicată medicului curant cât mai repede posibil.
(Deoarece aceste informații se modifică în timp, verificați sursele FDA listate în partea de jos a acestui articol pentru cele mai recente informații.)
Ce trebuie să știți ca pacient
Există mai multe lucruri pe care trebuie să le țineți cont dacă vă gândiți la utilizarea unui medicament experimental. Acestea includ:
- Medicamentul (sau procedura) poate prezenta riscuri serioase.
- Deoarece medicamentul (sau procedura) nu a fost încă aprobat de FDA, nu se știe dacă medicamentul experimental este mai bun decât sau mai rău decât medicamentul standard. Este posibil să nu primiți vreun beneficiu suplimentar din partea medicamentului.
- Efectele secundare pe termen scurt și efectele secundare pe termen lung ale medicamentului nu sunt încă pe deplin cunoscute.
Responsabilitatea medicului dumneavoastră în utilizarea drogurilor compasiune
Atunci când aplicați pentru consumul compasional de droguri, va fi medicul oncolog care vă tratează (cel pe care îl vedeți pentru îngrijire), care va fi responsabil pentru aplicarea, administrarea și documentarea tratamentului.
- Medicul de tratament trebuie să completeze o cerere așa cum este descris mai sus.
- Medicul curant va fi responsabil de depunerea unui protocol de tratament si de confirmarea FDA cu un raport al rezultatului tratamentului, rezumat si orice efecte secundare.
- Medicul de tratament este responsabil pentru obținerea medicamentului de la producătorul / dezvoltatorul și pentru a lua în considerare eventualele medicamente rămase după tratare.
- Medicul curant trebuie să fie de acord să monitorizeze pacientul pe parcursul tratamentului, urmând toate îndrumările și responsabilitățile pe măsură ce își asumă rolul investigatorului pentru acest pacient.
surse:
Institutul Național de Cancer. Accesul la medicamentele investigate. Actualizat în 08/04/09. https://www.cancer.gov/about-cancer/treatment/drugs/investigational-drug-access-fact-sheet
US Food and Drug Administration (FDA). Acces extins (utilizare compasională). Actualizat 02/09/16. http://www.fda.gov/NewsEvents/PublicHealthFocus/ExpandedAccessCompassionateUse/ucm20080392.htm
US Food and Drug Administration (FDA). Acces extins: Informații pentru pacienți. Actualizat 03/03/16. http://www.fda.gov/ForPatients/Other/ExpandedAccess/ucm20041768.htm
US Food and Drug Administration (FDA). Acces extins: Informații pentru medici. Actualizat în 15/15/15. http://www.fda.gov/NewsEvents/PublicHealthFocus/ExpandedAccessCompassionateUse/ucm429624.htm
US Food and Drug Administration (FDA). Acces IDE precoce / extins. Actualizat 03/26/15. http://www.fda.gov/MedicalDevices/DeviceRegulationandGuidance/HowtoMarketYourDevice/InvestigationalDeviceExemptionIDE/ucm051345.htm