Aflați despre tratamentul ALD Inspirat de Lorenzo Odone
Uleiul lui Lorenzo este un tratament dezvoltat pentru adrenoleucodistrofia cerebrală la copil (ALD) , o tulburare mielină degenerativă rară și în mod obișnuit fatală. De-a lungul anilor, tratamentul a câștigat o recunoaștere extraordinară datorită cercetării științifice în curs, a Proiectului Myelin și a filmului din 1992, Lorenzo's Oil.
O introducere în adrenoleucodistrofia (ALD)
Adrenoleucodistrofia (ALD) este o boală genetică care determină acumularea de acizi grași cu lanț lung care distrug mielina, capacul protector al neuronilor din creier.
Fără aceste acoperiri protectoare, pot să apară simptome degenerative, cum ar fi orbirea, surditatea, convulsii, pierderea controlului muscular și demența progresivă.
Simptomele ALD apar în general între vârstele de patru și zece ani. Boala progresează rapid și, de obicei, este fatală în decurs de doi până la cinci ani de apariție a simptomelor. Datorită modului în care ALD este moștenit, prin intermediul cromozomului X, cea mai gravă formă a afecțiunii afectează numai băieții. Glanda suprarenale este, de asemenea, afectată, cunoscută sub numele de boala Addison, în 90% din cazuri.
Ce este uleiul lui Lorenzo?
Conform Proiectului Myelin, Ulei de Lorenzo este o combinație de 4 la 1 combinație de acid erucic și acid oleic, extras din ulei de rapiță și respectiv ulei de măsline. Terapia cu ulei, dacă a fost începută la începutul băieților asimptomatici cu ALD sau băieții care nu au prezentat încă simptome, sa dovedit că reduce cantitatea de acizi grași cu lanț lung atunci când este ingerată zilnic, ceea ce poate încetini apariția bolii.
Cu toate acestea, studiile nu au fost în măsură să demonstreze că uleiul oprește progresia bolii și este cunoscut că nu inversează sau repară mielina deteriorată. Cel mai bun tratament disponibil în prezent pentru ALD este transplantul de măduvă osoasă în timp ce este totuși asimptomatic. Cu toate acestea, transplanturile de măduvă osoasă sunt foarte riscante pentru pacienții tineri datorită riscurilor de infecție și respingere.
Băiatul care a inspirat tratamentul
Tratamentul se numește "uleiul lui Lorenzo" după ce Lorenzo Odone, un băiat cu ALD, a cărui părinți, Michaela și Augusto, a refuzat să accepte că nu există tratament pentru ALD și că Lorenzo ar muri la scurt timp după diagnosticul său din 1984. Prin cercetare intensă și persistență , Părinții lui Lorenzo au ajutat la dezvoltarea uleiului.
După ce a luat uleiul în fiecare zi de la dezvoltarea sa, Lorenzo a depășit în cele din urmă previziunile medicilor cu peste 20 de ani. El a murit la o zi după împlinirea a 30 de ani de la complicațiile pneumoniei. Povestea familiei a fost prezentată în 1992 în filmul lui Lorenzo's Oil , cu rolul lui Susan Sarandon și Nick Nolte.
Disponibilitatea uleiului lui Lorenzo
Uleiul de la Lorenzo este în prezent disponibil numai pacienților din Statele Unite care sunt înscriși într-un studiu clinic, deoarece este încă considerat un medicament experimental. Uleiul nu a fost aprobat de US Food and Drug Administration (FDA) pentru comercializare. Acestea fiind spuse, unele asigurări pot acoperi costul tratamentului experimental. Uleiul este produs în comun de Croda International din Marea Britanie și SHS International. SHS International este distribuitorul global al uleiului.
Resurse relevante pentru citirea ulterioară
Doriți să aflați mai multe despre ALD, Lorenzo Odone și alte tulburări genetice rare?
Găsiți mai multe articole aici:
- Mai multe despre ALD și Lorenzo Odone
- Mai multe boli genetice care afectează bărbații
Sursă:
"Informații despre uleiul lui Lorenzo". Proiectul Myelin. 13 Feb 2009