FDA Doar aprobat Esbriet și Ofev pentru fibroza pulmonară idiopatică.
În octombrie 2014, FDA a aprobat două noi medicamente, pirfenidonă (Esbriet) și nintedanib (Ofev), pentru tratamentul fibrozei pulmonare idiopatice. Fibroza pulmonară idiopatică este o boală teribilă care ucide majoritatea persoanelor diagnosticate cu aceasta în câțiva ani. Înainte de descoperirea pirfenidonei și a nintedanibului, nu au existat opțiuni specifice de tratament cu medicamente pentru persoanele cu această boală mortală.
Ce este fibroza pulmonară idiopatică?
Fibroza pulmonară idiopatică este o boală cronică sau pe termen lung care distruge spațiile mici din plămâni (interstiția). Deși există date limitate privind prevalența exactă a bolii, American Lung Association estimează că aceasta afectează aproximativ 140.000 de americani. În timp ce citisem literatura de specialitate, am văzut estimări mult mai mici atunci când boala este definită mai restrictiv (vă rugăm să scuzați cuvântul), afectând oriunde 14 și 28 de persoane la 100.000. Persoanele cu boala au de obicei vârsta de 50 de ani și mai mult, iar boala afectează mai mulți bărbați decât femeile.
Nimeni nu știe ce cauzează fibroza pulmonară idiopatică (de aceea se numește tulburare idiopatică ). Ceea ce știm este că această boală mortală crește reculul în plămâni - plămânii sunt un organ elastic - ceea ce face mai greu să respiri. De remarcat, fibroza pulmonară idiopatică este o boală pulmonară restrictivă care reduce volumul pulmonar.
Odată diagnosticată, vârsta medie de supraviețuire pentru persoanele cu boală este de doar 4 ani.
Fibroza pulmonară idiopatică provoacă inflamații și modificări fibrotice (cicatrizare) în țesutul pulmonar (parenchim), care este legat mecanic de capilarele pulmonare din alveole. Capilarele pulmonare în alveole sunt astfel distruse; capilarele pulmonare sunt implicate în schimbul de oxigen și introduc sânge bogat în oxigen în organism.
Cu alte cuvinte, la persoanele cu fibroză pulmonară idiopatică, cicatrizarea țesutului pulmonar alunecă capacitatea capilarelor pulmonare de a filtra oxigenul din aerul pe care îl respirăm.
Fibroza pulmonară idiopatică face dificil respirația după efort. De asemenea, provoacă tuse și o schimbare a sunetelor pulmonare la examinare. Multe simptome ale bolii sunt, de asemenea, sistemice sau la nivelul întregului corp și includ oboseala, pierderea în greutate și clubarea degetelor și degetelor de la picioare. Scanările CT de înaltă rezoluție (imaginați-vă cu raze X detaliate) arată o apariție neuniformă sau piedică și "fagure de miere" în care s-au produs schimbări fibrotice. Chirurgia biopsie oferă un diagnostic definitiv al bolii. Pe măsură ce progresează fibroza pulmonară, aceasta conduce la o serie de afecțiuni comorbide sau concomitente, incluzând insuficiența respiratorie, insuficiența cardiacă și hipertensiunea pulmonară .
Deși nu suntem siguri ce anume provoacă fibroza pulmonară idiopatică, știm că există unii factori de risc probabil pentru această boală:
- țigară
- virale infecții pulmonare
- inhalarea gazelor, fumului, prafului și a altor particule mici
- GERD (boala de reflux gastroesofagian AKA arsuri cronice)
- genetică
Fibroza pulmonară idiopatică este notorie pentru lipsa ei de tratament bun și eficient.
Deși unii oameni rămân stabili pentru o perioadă relativ lungă de timp după diagnostic, cei mai mulți se decompensează sau se agravează chiar și cu tratament. Tratamentul curent vizează simptomele bolii sau încercările de a limita inflamația și cicatrizarea ulterioară. Prednisonul, un steroid, este adesea folosit pentru a ajuta la reducerea inflamației. Mulți oameni cu fibroză pulmonară idiopatică primesc, de asemenea, suplimente de oxigen și de reabilitare pulmonară. În cele din urmă, singura opțiune de tratament pentru persoanele cu fibroză pulmonară idiopatică este transplantul pulmonar.
Ce sunt Pirfenidonă (Esbriet) și Nintedanib (Ofev)?
În studiile clinice, sa demonstrat că pirfenidona (Esbriet) și nintedanib (Ofev) atenuează fibroza sau cicatrizarea și, prin urmare, progresia lentă a bolii.
Pirfenidona are multiple mecanisme posibile de acțiune și este un medicament pe cale orală. În studiile clinice de fază 3, aproape jumătate dintre participanții cu fibroză pulmonară idiopatică ușoară până la moderată care au primit pirfenidonă au prezentat o scădere redusă a capacității vitale forțate. Această măsură indică o întârziere a progresiei bolii. Participantii au prezentat alte beneficii pozitive, inclusiv imbunatatiri in distanta de mers pe jos de 6 minute si scaderi ale mortalitatii (numarul de decese) in timpul perioadei de studiu de 52 de saptamani. Efectele adverse posibile ale tratamentului au fost controlate și limitate la fotosensibilitate, crampe stomacale, grețuri și vărsături.
Nintenanib este un inhibitor al tirozin-kinazei și ca și pirfenidona este un medicament pe cale orală. Printre alte procese biologice, tirozin kinaza este implicată în cicatrizare și schimbări fibrotice. În studiile clinice de fază 3, cum ar fi pirfenidona, nintenanibul a încetinit, de asemenea, progresia fibrozei pulmonare idiopatice măsurată prin reducerea ratei de scădere a capacității vitale forțate. Reacțiile adverse potențiale includ diaree, greață, vărsături, cefalee, creșterea tensiunii arteriale și creșterea enzimelor hepatice (un indicator al disfuncției hepatice). În cele din urmă, Ofev este un teratogen care nu trebuie luat în timpul sarcinii, din cauza fricii de deformare fetală sau deces.
Ce înseamnă Pirfenidonă (Esbriet) și Nintedanib (Ofev) pentru tine?
Dacă dumneavoastră sau cineva pe care îl cunoașteți aveți fibroză pulmonară idiopatică, aprobarea pirfenidonei (Esbriet) și a nintedanibului (Ofev) este un progres real, care ar trebui să fie binevenit ca o veste bună. Cu toate acestea, unele aspecte trebuie clarificate înainte ca aceste medicamente să își găsească cu adevărat locul în medicina clinică. În primul rând, nu este clar dacă pirfenidona și nintendanibul trebuie utilizate separat sau simultan atunci când se tratează fibroza pulmonară idiopatică. Dacă sunt utilizate împreună, nu suntem siguri care dintre medicamente ar trebui să fie utilizate în primul rând. Dacă este folosit separat, nu suntem siguri dacă medicamentele vor afișa un efect sinergie sau augmentat. În al doilea rând, nu suntem siguri dacă unii oameni sunt deosebit de sensibili ("respondenți") la unul sau ambele medicamente. În al treilea rând, nu știm dacă medicamentele vor continua să atenueze progresia fibrozei pulmonare idiopatice în perioada de testare de aproape un an.
Într-o notă finală, dacă tu sau o persoană iubită aveți fibroză pulmonară idiopatică, luați în considerare învățarea mai mult despre grupurile de sprijin pentru boală la Asociația Americană a Pulmonilor sau Institutul Național de Inimă, Plămâie și Blood.
Surse selectate
"Dovezi recente privind tratamentul farmacologic al fibrozei pulmonare idiopatice" de JR Covvey și colegii publicați în Annals of Pharmacotherapy în 2014. Accesat de la PubMed la 11/4/2014.
Naureckas ET, Solway J. Capitolul 252. Tulburări ale funcției respiratorii. In: Longo DL, Fauci AS, Kasper DL, Hauser SL, Jameson J, Loscalzo J. eds. Principiile de medicină internă ale lui Harrison, 18e. New York, NY: McGraw-Hill; 2012. Accesat la 04 noiembrie 2014.
Kemp WL, Burns DK, Brown TG. Capitolul 13. Patologia pulmonară. În: Kemp WL, Burns DK, Brown TG. eds. Patologie: Imaginea mare . New York, NY: McGraw-Hill; 2008 Accesat la 04 noiembrie 2014.
Regele TE, Jr .. Capitolul 261. Boli pulmonare interstițiale. In: Longo DL, Fauci AS, Kasper DL, Hauser SL, Jameson J, Loscalzo J. eds. Principiile de medicină internă ale lui Harrison, 18e. New York, NY: McGraw-Hill; 2012. Accesat la 04 noiembrie 2014.
"Hot de respiratie: un mare pas inainte pentru fibroza pulmonara idiopatica" de CJ Ryerson si HR Collard de la BMJ publicat in septembrie 2014. Accesat de la PubMed pe 11/4/2014.