Cum se stimulează cercetarea și dezvoltarea pentru medicamentele orfane
Ce este un medicament orfan și ce este Orphan Drug Act? De ce este important cercetarea și dezvoltarea acestor medicamente și care sunt barierele?
Ce este un medicament orfan? - Definiție
Un medicament orfan este un medicament (farmaceutic) care rămâne subdezvoltat din cauza lipsei unei companii de a găsi drogul profitabil. Adesea, motivul pentru care drogul nu este profitabil este faptul că există relativ puțini oameni care vor cumpăra drogul atunci când cântăresc împotriva cercetării și dezvoltării necesare pentru fabricarea medicamentului.
Cuvintele simple, medicamentele orfane sunt cele pe care companiile nu se așteaptă să le facă de la bani și, în schimb, direcționează eforturile lor către medicamente care vor aduce bani.
De ce unele medicamente sunt "medicamente orfane"
Companiile farmaceutice (de droguri) și biotehnologiile cercetă și dezvoltă în mod constant noi medicamente pentru tratarea afecțiunilor medicale, iar medicamentele noi vin frecvent pe piață. Persoanele care suferă de boli rare sau tulburări, pe de altă parte, nu văd aceeași atenție în cercetarea medicamentelor pentru bolile lor. Acest lucru se datorează faptului că numărul acestora este mic și, prin urmare, piața potențială a noilor medicamente pentru a trata aceste boli rare (denumite în mod obișnuit "medicamente orfane") este de asemenea mică.
O boală rară apare la mai puțin de 200.000 de indivizi în Statele Unite sau la mai puțin de 5 la 10.000 de persoane din Uniunea Europeană. Agențiile guvernamentale de reglementare din Statele Unite și Uniunea Europeană au luat astfel măsuri pentru a reduce această discrepanță în dezvoltarea drogurilor
Stimulente pentru sporirea dezvoltării medicamentelor orfane
Recunoscând că medicamentele adecvate pentru tulburări rare nu fuseseră dezvoltate în SUA și că companiile de medicamente ar avea de fapt o pierdere financiară în ceea ce privește dezvoltarea de medicamente în condiții rare, Congresul american a adoptat Actul privind medicamentele orfane în 1983.
Biroul american de dezvoltare a produselor orfane
US Food and Drug Administration (FDA) este responsabilă pentru asigurarea siguranței și eficacității medicamentelor de pe piață în Statele Unite.
FDA a stabilit Biroul de dezvoltare a produselor orfane (OOPD) pentru a ajuta la dezvoltarea medicamentelor orfane (și a altor produse medicale pentru tulburări rare), inclusiv oferirea de granturi de cercetare.
Medicamentele orfane, ca și alte medicamente, trebuie încă să fie găsite sigure și eficiente prin cercetări și studii clinice, înainte ca FDA să le aprobe pentru comercializare.
Actul american privind medicamentele orfane din 1983
Legea privind medicamentele orfane oferă stimulente pentru a determina companiile să dezvolte medicamente (și alte produse medicale) pentru piețele mici ale persoanelor cu tulburări rare (în SUA, 47% dintre tulburările rare afectează mai puțin de 25.000 de persoane). Aceste stimulente includ:
- Creditele fiscale federale pentru cercetarea efectuată (până la 50% din costuri) pentru a dezvolta un medicament orfan.
- Un monopol de 7 ani garantat pentru vanzarile de droguri pentru prima companie pentru a obtine aprobarea de marketing a FDA pentru un anumit medicament. Aceasta se aplică numai utilizării aprobate a medicamentului. O altă cerere pentru o utilizare diferită ar putea fi, de asemenea, aprobată de FDA, iar compania ar avea drepturi exclusive de comercializare a medicamentului pentru acea utilizare, de asemenea.
- Renunțarea la taxele de aprobare a medicamentelor și la taxele anuale ale produselor FDA.
Înainte de adoptarea legii privind medicamentele orfane, puține medicamente orfane erau disponibile pentru tratarea bolilor rare.
De la Act, mai mult de 200 de medicamente orfane au fost aprobate de catre FDA pentru comercializare in SUA
Efectul legii privind medicamentele orfane în medicamentele din SUA
De când Actul privind medicamentele orfane a luat ființă în 1983, a fost responsabil pentru dezvoltarea multor medicamente. Până în 2012 au existat cel puțin 378 de medicamente care au fost aprobate prin acest proces, iar numărul acestora continuă să urce.
Exemplu de medicamente disponibile datorită legii privind medicamentele orfane
Printre medicamentele care au aprobat se numără:
- Hormonul adrenocorticotropic (ACTH) pentru tratarea spasmelor infantile
- Tetrabenzina pentru tratarea coreei care apare la persoanele cu boala Huntington
- Terapia de substituție cu enzime pentru cei cu tulburare de depozitare a glicogenului, boala Pompe
Cercetare și dezvoltare internațională pentru medicamente orfane
Ca și în cazul Congresului SUA, guvernul Uniunii Europene (UE) a recunoscut necesitatea creșterii cercetării și dezvoltării medicamentelor orfane.
Comitetul pentru medicamente orfane
Înființată în 1995, Agenția Europeană pentru Medicamente (EMEA) este responsabilă pentru asigurarea siguranței și eficacității medicamentelor pe piață în UE. Acesta reunește resursele științifice ale celor 25 de state membre ale UE. În 2000, Comitetul pentru medicamente orfane (COMP) a fost înființat pentru a supraveghea dezvoltarea medicamentelor orfane în UE.
Regulamentul privind produsele medicamentoase orfane
Regulamentul privind produsele medicamentoase orfane, adoptat de Consiliul European, oferă stimulente pentru dezvoltarea medicamentelor orfane (și a altor produse medicale pentru tulburări rare) în UE, incluzând:
- Eliminarea taxelor legate de procesul de aprobare a comercializării.
- Un monopol de 10 ani garantat pentru vânzarea de medicamente pentru prima companie care a obținut aprobarea EMEA de introducere pe piață a unui medicament. Aceasta se aplică numai utilizării aprobate a medicamentului.
- Autorizare comunitară de introducere pe piață - o procedură centralizată de autorizare de introducere pe piață care se extinde la toate statele membre ale UE.
- Protocol de asistență, care înseamnă furnizarea de consultanță științifică pentru companiile de droguri cu privire la diferitele teste și studiile clinice necesare pentru un medicament fiind dezvoltat.
Regulamentul privind produsele medicamentoase orfane a avut același efect benefic în UE, în care legea privind drogurile orfane a avut în SUA, sporind în mare măsură dezvoltarea și comercializarea medicamentelor orfane pentru tulburări rare.
Linia de fund a Legii privind medicamentele orfane
La vremea respectivă există multe controverse cu privire la Legea privind medicamentele orfane, cu nevoia de tratamente pentru bolile rare pe o parte a scalei și cu întrebări privind sustenabilitatea pe de altă parte. Din fericire, aceste acte, atât în Statele Unite, cât și în Europa, au creat o conștientizare a numeroaselor boli rare, care, atunci când sunt adăugate împreună, nu sunt toate neobișnuite.
surse:
Herder, M. Care este scopul Legii medicamentelor orfane? . PLoS Medicine . 2017. 14 (1): e1002191.
Murphy, S., Puwanant, A. și R. Griggs. Efecte nedorite ale desemnării produsului orfan pentru tulburări neurologice rare. Analele Neurologiei . 2012. 72 (4): 481-490.
US Food and Drug Administration. Desemnarea unui produs orfan: medicamente și produse biologice. Actualizat 05/02/16. https://www.fda.gov/forindustry/developingproductsforrarediseasesconditions/howtoapplyfororphanproductdesignation/default.htm