Rezultatele indică faptul că acest medicament poate încetini boala Alzheimer
Nu-mi place să scriu articole despre demență și boala Alzheimer . Boala Alzheimer este o boală tristă. Ea progresează neîncetat. Medicamentele aprobate de FDA pentru a trata această boală, precum Aricept, Nemenda și Cognex, fac puțin pentru a-și încetini cursul clinic.
Majoritatea neurologilor știu că medicamentele au o valoare foarte limitată pentru pacienții cu boala Alzheimer.
Cu toate acestea, cei dragi solicita aceste medicamente cu speranta ca aceste medicamente pot ajuta intr-un mod mic. În cele din urmă, cel mai bun tratament pentru cei cu boala Alzheimer este îngrijirea compasională, care nu numai că păstrează o calitate decentă a vieții pentru persoana cu boală, ci și calitatea vieții pentru îngrijitorul însuși.
În ciuda aversiunii mele generale de a scrie articole despre boala Alzheimer, am fost de acord cu mine să acopere boala numai dacă un studiu clinic de droguri sugerează o încetinire a declinului cognitiv la cei care au boala. Recent, rezultatele foarte timpurii din studiile care implică aducanumab de la Biogen demonstrează că acest anticorp monoclonal poate împiedica progresia clinică a bolii Alzheimer.
Boala Alzheimer este cea mai comună formă de demență. În Statele Unite, aproximativ 5 milioane de americani cu vârsta de 65 de ani și peste trăiesc cu boala. Cursul bolii Alzheimer este lent și ireversibil.
De-a lungul timpului, Alzheimer erodează memoria, gândirea și raționamentul. În cele din urmă, o persoană cu această boală teribilă nu mai este în stare să îndeplinească chiar și cele mai simple sarcini și activități ale vieții cotidiene.
Explicația noastră actuală pentru patologia bolii Alzheimer este limitată la "ipoteza amiloidului ". În mod specific, neurodegenerarea se datorează depozitării peptidelor amiloid-beta (Aß) în plăcile de țesut cerebral.
Acumularea de Aß conduce la patogeneza bolii Alzheimer. Un alt factor care contribuie la implicarea încurcărilor neurofibrilare constând din proteine tau. Un dezechilibru între producția Aß și clearance-ul Aß conduce la formarea acestor încurcări.
Până în prezent, o serie de anticorpi diferiți au fost dezvoltați pentru a combate boala Alzheimer prin vizarea amiloidului. În mod specific, anticorpul aducanumab acționează prin declanșarea fagocitozei mediate de receptorul Fc a plăcilor Aß. Cu alte cuvinte, aducanumabul stimulează fagocitele organismului nostru pentru a digera Aß.
În ultimii ani, "ipoteza amiloidă" a fost serios pusă la îndoială și etichetă de mulți experți ca fiind simplificată. Încă nu avem validare clinică pentru această ipoteză și mulți cred că acumularea Aß poate face parte dintr-un proces mai amplu și mai puțin înțelept care provoacă neurodegenerare. Mai exact, la cei cu boala Alzheimer, depozitul de Aß precede declinul cognitiv cu 10 pana la 15 ani, infruntand astfel propunerea unei relatii simple cauze si efect. Mai mult, metabolizarea proteinei precursoare de amiloid (APP) are ca rezultat nu numai Aß, ci și alte fragmente care ar putea juca un rol în patogeneza lui Alzheimer.
Pe baza rezultatelor intermediare ale unui studiu clinic de fază 1b al aducanumab numit PRIME, Biogen sa angajat într-un studiu clinic de fază 3 al medicamentului.
Iată câteva dintre aceste rezultate intermediare:
- Tratamentul cu aducanumab a dus la reducerea plachetelor de amiloid la persoanele cu boală Alzheimer prodromală sau ușoară.
- Reducerea placilor a fost vizualizată utilizând imagistica PET, iar această reducere a fost dependentă de doză și de timpul.
- După un an de tratament, participanții cu boală Alzheimer precoce au prezentat o încetinire semnificativă din punct de vedere clinic a tulburărilor cognitive, așa cum au fost înregistrate prin Evaluarea statusului miniatural (MMSE) și Evaluarea cognitivă a demenței.
- Siguranța și toleranța pacientului la aducanumab au fost acceptabile. Unele efecte adverse au inclus cefaleea și ARIA (tulburări de imagistică legate de amiloid).
Pentru ca medicamentul Alzheimer sau orice alt medicament nou să fie aprobat de FDA, acesta trebuie să treacă prin studiile clinice de fază 3. După cum sa discutat într-un articol recent intitulat "Studiile pivot pentru inhibitorii b-secretazei în Alzheimer" de la Nature Biotechnology , unii producători de medicamente de droguri Alzheimer se grăbesc să studieze faza 3. Această practică este riscantă deoarece rezultatele clinic nesemnificative dintr-un studiu de fază 3 vor închide dezvoltarea unui medicament. La urma urmei, nimeni nu vrea să investească într-un medicament "ars".
Doar pentru că un medicament nu reușește să demonstreze rezultate clinic semnificative în timpul unei singure studii de fază 3 nu înseamnă neapărat că medicamentul nu funcționează. De exemplu, este posibil ca un medicament să poată fi eficient la doze diferite de cele testate. Sau, unele medicamente funcționează cel mai bine pe anumite populații. În loc să treacă Rubiconul și să se angajeze într-un proces de fază 3, este o idee bună să faci un studiu experimental de fază 2 și să înțelegi mai bine drogul și efectele acestuia. În schimb, Biogen a decis să procedeze la studiile clinice de fază 3 în lumina încurajării rezultatelor intermediare din studiile de fază 1b (cu o putere redusă).
Dacă tu sau un iubit suferă de boala Alzheimer, te rog să citești acest articol în context și fără speranță falsă. Biogenul este încă ceva timp departe de a obține aprobarea pentru aducanumab și încă mai avem nevoie de mai multe rezultate clinice. Deși rezultatele inițiale privind aducanumab sunt promițătoare, medicamentele Alzheimer sunt notorii pentru faptul că nu reușesc să taie muștarul și încă nu trebuie să realizăm un tratament cu adevărat eficient care vizează încetinirea progresiei bolii.
Surse selectate
Articolul intitulat "Ipoteza amiloidă a bolii Alzheimer: Progres și promisiune pe drumul către terapie" de J Hardy și DJ Selkoe publicate în știință în 2002. Accesat în data de 22.02.2015.
Ropper AH, Samuels MA, Klein JP. Capitolul 39. Boli degenerative ale sistemului nervos. În: Ropper AH, Samuels MA, Klein JP. eds. Principiile de neurologie ale lui Adams & Victor, 10e . New York, NY: McGraw-Hill; 2014. A accesat 22 martie 2015
Articolul intitulat "Studiile pivot pentru inhibitorii beta-secretazei in Alzheimer de catre Cormac Sheridan publicat in Nature Biotechnology in 2015. Accesat pe 3/22/2015.